Fonte Anvisa
Documentos analisam todos os produtos de terapias avançadas registrados na Anvisa desde 2020, considerando os dados disponíveis após mais de um ano de aprovação.
A Anvisa informa que estão disponíveis os Relatórios Periódicos de Monitoramento de Registro de Produtos de Terapias Avançadas.
Esses documentos foram elaborados em parceria com as empresas detentoras do registro, no âmbito do projeto “Monitoramento e Análise Periódica de Produtos de Terapias Avançadas: Reavaliação do Perfil Benefício-Risco e Transparência Social”. O projeto, iniciado em 2024, contou com a adesão de todas as empresas titulares de registros de Produtos de Terapias Avançadas (PTAs) no Brasil. A iniciativa reforça o compromisso do setor com o monitoramento da segurança e a efetividade desses medicamentos inovadores.
Os relatórios analisam todos os produtos de terapias avançadas registrados na Anvisa desde 2020, considerando os dados disponíveis após mais de um ano de aprovação, com o objetivo de ampliar a transparência e garantir o acesso público às informações.
Entenda o contexto
Desde 2018, os Produtos de Terapias Avançadas são regulamentados no Brasil como tipos especiais de medicamentos complexos e inovadores, abrangendo produtos de terapia celular avançada, de engenharia tecidual e de terapia gênica. Esses medicamentos são desenvolvidos para o tratamento de doenças graves, raras ou com risco à vida, e muitas vezes são registrados sob condições especiais, que demandam monitoramento contínuo e análises periódicas.
A RDC 505/2021 estabelece que os registros de PTAs que necessitam de dados adicionais comprobatórios de eficácia, efetividade e segurança de longo prazo devem ser monitorados anualmente pela Anvisa.
Entre as ações realizadas pela Agência, destacam-se:
- Monitorar dinamicamente os Termos de Compromisso de produtos de terapias avançadas registrados sob condições de monitoramento de longo prazo.
- Analisar criticamente os dados de eficácia, efetividade e segurança obtidos na fase de pós-registro.
- Confirmar periodicamente o perfil benefício-risco dos produtos monitorados.
- Garantir transparência ao público sobre a segurança e eficácia de medicamentos inovadores.
Informações consolidadas nos relatórios
Os relatórios abrangem análises regulatórias de medicamentos de terapias avançadas registrados na Anvisa desde 2020, incluindo Carvykti®, Kymriah®, Luxturna®, Yescarta® e Zolgensma®, que são utilizados no tratamento de doenças raras e doenças oncológicas graves, sem ou com restrições de alternativas terapêuticas. Essas terapias avançadas foram aprovadas sob condições especiais de rigoroso monitoramento e representam um avanço significativo na saúde.
Os relatórios públicos disponíveis no portal consolidam dados dos medicamentos de terapias avançadas sobre:
- Status de registro dos produtos no Brasil e em outros países.
- Dados de eficácia, efetividade e segurança obtidos na fase de pós-registro.
- Relatos de novos eventos adversos, se couber.
- Hospitais qualificados no Brasil para administração e acompanhamento dos tratamentos.
- Outros dados relevantes, preservando informações sensíveis e garantindo a acessibilidade ao público.
Transparência e inovação
A publicação dos relatórios integra os resultados obtidos pela área técnica no Plano de Gestão Anual da Anvisa de 2024. O projeto foi uma das estratégias prioritárias para alcançar o Resultado-Chave (KR 4.3) descrito como “Aumentar de 0 para 100% a publicação dos Relatórios de Monitoramento do balanço risco e benefício dos produtos de terapias avançadas, registrados sob Termo de Compromisso”.
A medida reforça o compromisso da Anvisa com a segurança dos pacientes, a promoção da saúde pública e a transparência regulatória. A iniciativa representa um marco para o fortalecimento da confiança na aprovação de produtos de terapias avançadas, assegurando o monitoramento contínuo do ciclo de vida desses medicamentos.
Desde a publicação da RDC 505/2021, a Anvisa tem implementado medidas de acompanhamento contínuo para produtos registrados sob condições de monitoramento de longo prazo, com o objetivo de garantir que decisões regulatórias sejam embasadas em evidências robustas. Este trabalho promove a confiança na aprovação dessas terapias e amplia a transparência para pacientes e profissionais de saúde.
A publicação dos relatórios está alinhada ao compromisso da Anvisa com a saúde pública e a inovação. Os documentos podem ser acessados no Portal da Anvisa. A Anvisa continuará realizando avaliações anuais dos resultados de longo prazo dos Produtos de Terapias Avançadas registrados no Brasil e divulgando atualizações regulares para a sociedades.
